CRISPR помог защитить здоровые клетки при лечении рака крови: первые результаты испытания

Представьте противораковое оружие, которое способно уничтожить опухолевую клетку, но видит такую же мишень и на здоровой. Учёные попробовали необычное решение: с помощью генного редактирования они заранее убрали эту «мишень» со здоровых донорских клеток. Первое клиническое испытание с участием 30 пациентов показало, что такой подход возможен.

25 сентября исследователи Washington University School of Medicine in St. Louis сообщили о результатах многоцентрового клинического исследования новой стратегии лечения тяжёлых заболеваний крови. Работа опубликована в Nature Medicine.

Речь идёт об остром миелоидном лейкозе и миелодиспластическом синдроме с высоким риском рецидива.

Проблема заключается в том, что некоторые привлекательные мишени для противораковой терапии присутствуют не только на опухолевых, но и на нормальных кроветворных клетках.

Одна из них – белок CD33.

Учёные сделали здоровые клетки «невидимыми»

Перед трансплантацией донорские стволовые клетки обработали с помощью технологии CRISPR.

Из них удалили генетическую информацию, необходимую для появления CD33 на поверхности клетки.

После этого пациентам пересадили изменённые клетки.

Замысел выглядит почти как маскировка: здоровые донорские клетки больше не несут CD33, тогда как оставшиеся раковые клетки продолжают его иметь.

Значит, лечение, направленное против CD33, теоретически может атаковать опухоль, не уничтожая одновременно новые здоровые клетки крови.

Что произошло у 30 пациентов

В испытании участвовали 30 взрослых с острым миелоидным лейкозом или миелодиспластическим синдромом и высоким риском возвращения болезни.

У всех 30 генетически отредактированные клетки успешно прижились – к 28-му дню они достигли костного мозга и начали формировать клетки крови. Скорость восстановления была сопоставима с обычной трансплантацией.

Затем часть пациентов получила препарат, направленный против CD33.

Исследователи сообщают, что показатели клеток крови при разных дозах сохранялись, что соответствует основной идее эксперимента: отредактированные клетки оказались защищены от воздействия терапии, нацеленной на CD33.

Но говорить о победе над лейкозом рано

Это особенно важно подчеркнуть.

Исследование относится к ранним фазам – 1/2, и его главная задача заключалась прежде всего в оценке осуществимости и безопасности подхода, а не в доказательстве того, что новая технология лучше существующего лечения.

Средняя продолжительность наблюдаемой выживаемости в испытании составила немногим более 14 месяцев. Семь пациентов умерли: четыре – из-за прогрессирования заболевания, ещё три – от осложнений, связанных с трансплантацией, включая почечную недостаточность, токсическое поражение печени и сепсис.

Кроме того, исследование финансировала компания Vor Biopharma, разработавшая использованный продукт с отредактированными клетками; некоторые соавторы работы являлись её сотрудниками.

Поэтому результаты следует считать обнадёживающим первым этапом, а не готовым новым способом лечения рака.

Но сама идея заслуживает внимания.

Вместо того чтобы искать мишень, существующую только на опухоли, исследователи попробовали изменить здоровые клетки так, чтобы убрать с них общую с опухолью мишень.

Если дальнейшие испытания подтвердят безопасность и эффективность такого подхода, он может открыть новые возможности для лечения тех видов рака крови, где сегодня трудно атаковать опухоль, не задевая одновременно жизненно необходимые клетки.

Первоисточник: DiPersio J.F. et al., Nature Medicine, 2026. DOI: 10.1038/s41591-026-04362-1. Результаты исследования опубликованы 25 сентября 2026 года.